Pharmaforschung bringt über 20 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen in die Zulassung
- Pressemitteilung der Firma Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA), 27.02.2012
Pressemitteilung vom: 27.02.2012 von der Firma Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA) aus Berlin
Kurzfassung: Berlin (vfa). "Gute Nachrichten für Patienten mit seltenenErkrankungen: Derzeit befinden sich über 20 neue Medikamente im Zulassungsverfahren! Sie werden dazu beitragen, die Chancen vieler Patienten auf eine wirksame Behandlung wesentlich zu ...
[Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA) - 27.02.2012] Pharmaforschung bringt über 20 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen in die Zulassung
Berlin (vfa). "Gute Nachrichten für Patienten mit seltenenErkrankungen: Derzeit befinden sich über 20 neue Medikamente im Zulassungsverfahren! Sie werden dazu beitragen, die Chancen vieler Patienten auf eine wirksame Behandlung wesentlich zu verbessern!" Das sagte Birgit Fischer, die Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa), heute mit Blick auf den "Tag der Seltenen Erkrankungen" am 29. Februar.
Zu diesen Mitteln zählen u. a. Mittel gegen Erbkrankheiten wie Mukoviszidose oder Sehnerv-Neuropathie, Krebserkrankungen der Lymphknoten, Niere und Hypophyse sowie Infektionen bei Frühchen.
"Zudem haben Pharma-Unternehmen über 880 weitere Medikamente gegen seltene Erkrankungen in der Entwicklung", so Fischer weiter. "Die Sorge, dass Investitioen nicht in die Forschung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen fließen, weil nur kleine Patientengruppe betroffen sind, erweist sich als Trugschluss."
"Schon in den letzten Jahren haben Unternehmen verstärkt Medikamente gegen seltene Erkrankungen entwickelt - seit dem Jahr 200 mehr als 60! Damit haben sie beispielsweise Patienten mit Lungenhochdruck, Leukämien und anderen seltenen Krebsarten sowie verschiedenen Erbkrankheiten das Leben gerettet oder ihre schweren Symptome gelindert. Das
zeigt: Forschung wirkt!"
Angesichts von mehr als 6.000 bekannten seltenen Erkrankungen und Defiziten in der Versorgung der Erkrankten bestehe aber kein Anlass, sich auszuruhen, so Fischer.
"Deshalb setzt sich der vfa als Partner im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen
(NAMSE) dafür ein, dass betroffene Patienten schneller als heute zu einer Diagnose und einer angemessenen Behandlung gelangen." Ein entsprechender nationaler Aktionsplan soll
2013 fertiggestellt sein.
Über die Bestimmungen zu Medikamenten gegen seltene Erkrankungen bestehen häufig Unklarheiten. Hier die wichtigsten Regelungen:
In der EU gelten als seltene Krankheiten ausschließlich schwerwiegende Erkrankungen, an denen nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern leidet. Welche Krankheiten das konkret sind, entscheidet die EU-Arzneimittelbehörde EMA. Die Aufsplittung einer häufigen Krankheit in seltene Unterformen lässt sie nicht zu. Unternehmen können für Medikamentenprojekte gegen eine seltene Krankheit den Orphan Drug-Status beantragen ("Orphan Drug" = "Medikament gegen eine seltene Krankheit"). Damit ist für kleine und mittelständische Unternehmen unter anderem der Erlass von rund 250.000 Euro Zulassungsgebühren verbunden; größere Unternehmen erhalten nur 10 % Ermäßigung. Gemessen an den Gesamt-Entwicklungkosten - pro Medikament einschließlich der Rückschläge im Schnitt 1,0 bis 1,6 Milliarden US-Dollar - ist diese Unterstützung jedoch eher symbolisch. Ein Orphan-Medikament erhält zudem eine zehnjährigen Marktexklusivität, die unabhängig vom Patentschutz gilt. Ist sechs Jahre nach der Zulassung die Zahl der Patienten über die Seltenheitsschwelle hinaus gestiegen, verliert das Medikament den Orphan Drug-Status. Derzeit sind in der EU 61 Medikamente mit Orphan Drug-Status zugelassen (siehe www.vfa.de/orphans); 39 davon betreffen Krankheiten, an denen EU-weit sogar weniger als 100.000 Patienten leiden (also weniger als einer von 5.000 EU-Bürgern). Die Anforderungen für die klinische Erprobung und die Zulassung von Medikamenten sind unabhängig von der Häufigkeit der Krankheit: Stets müssen Wirksamkeit, Verträglichkeit und technische Qualität des Medikaments belegt werden. Die Durchführung der dazu notwendigen Studien ist bei seltenen Krankheiten oft besonders schwierig, weil die Teilnehmer weltweit zusammen gesucht werden müssen. Ist das Mittel nach der Zulassung im Einsatz, verlangen die Behörden vom Hersteller noch Berichte über das Behandlungsergebnis bei weiteren Patienten. Kommt ein Orphan-Medikament in Deutschland auf den Markt, muss der Hersteller dafür - wie für jedes andere Präparat - beim Gemeinsamen Bundesausschuss ein Dossier mit Angaben zum Präparat und seinem Nutzen einreichen und später mit dem Spitzenverband der Krankenkassen über den Erstattungsbetrag verhandeln. Das Verfahren unterscheidet sich nur in einem Punkt von dem bei anderen Arzneimitteln: Im Dossier kann sich der Hersteller zur Nutzen-Frage auf die Bewertung im Zulassungsverfahren berufen, da der Orphan-Status an den Nachweis eines Zusatznutzens gebunden ist. Wenn das Medikament einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro oder mehr erzielt, kann der Gemeinsame Bundesausschuss den Zusatznutzen neu prüfen lassen. Der vfa ist der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 45 weltweit führenden Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder des vfa repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland rund 85.000 Mitarbeiter.
Mehr als 17.000 davon arbeiten in Forschung und Entwicklung.
Die Pressekonferenzen des vfa - auch im Internet. Mehr dazu unter: http://www.vfa.de/onlinepk
Die vollständige Pressemitteilung erhalten Sie hier:
http://www.vfa.de/de/presse/pressemitteilungen/pm-007-2012.html
Wenn Sie weitere Informationen wünschen:
Dr. Rolf Hömke
Tel: +49 30 20604-204
Fax: +49 30 20604-209
mailto:r.hoemke@vfa.de
Berlin (vfa). "Gute Nachrichten für Patienten mit seltenenErkrankungen: Derzeit befinden sich über 20 neue Medikamente im Zulassungsverfahren! Sie werden dazu beitragen, die Chancen vieler Patienten auf eine wirksame Behandlung wesentlich zu verbessern!" Das sagte Birgit Fischer, die Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa), heute mit Blick auf den "Tag der Seltenen Erkrankungen" am 29. Februar.
Zu diesen Mitteln zählen u. a. Mittel gegen Erbkrankheiten wie Mukoviszidose oder Sehnerv-Neuropathie, Krebserkrankungen der Lymphknoten, Niere und Hypophyse sowie Infektionen bei Frühchen.
"Zudem haben Pharma-Unternehmen über 880 weitere Medikamente gegen seltene Erkrankungen in der Entwicklung", so Fischer weiter. "Die Sorge, dass Investitioen nicht in die Forschung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen fließen, weil nur kleine Patientengruppe betroffen sind, erweist sich als Trugschluss."
"Schon in den letzten Jahren haben Unternehmen verstärkt Medikamente gegen seltene Erkrankungen entwickelt - seit dem Jahr 200 mehr als 60! Damit haben sie beispielsweise Patienten mit Lungenhochdruck, Leukämien und anderen seltenen Krebsarten sowie verschiedenen Erbkrankheiten das Leben gerettet oder ihre schweren Symptome gelindert. Das
zeigt: Forschung wirkt!"
Angesichts von mehr als 6.000 bekannten seltenen Erkrankungen und Defiziten in der Versorgung der Erkrankten bestehe aber kein Anlass, sich auszuruhen, so Fischer.
"Deshalb setzt sich der vfa als Partner im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen
(NAMSE) dafür ein, dass betroffene Patienten schneller als heute zu einer Diagnose und einer angemessenen Behandlung gelangen." Ein entsprechender nationaler Aktionsplan soll
2013 fertiggestellt sein.
Über die Bestimmungen zu Medikamenten gegen seltene Erkrankungen bestehen häufig Unklarheiten. Hier die wichtigsten Regelungen:
In der EU gelten als seltene Krankheiten ausschließlich schwerwiegende Erkrankungen, an denen nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern leidet. Welche Krankheiten das konkret sind, entscheidet die EU-Arzneimittelbehörde EMA. Die Aufsplittung einer häufigen Krankheit in seltene Unterformen lässt sie nicht zu. Unternehmen können für Medikamentenprojekte gegen eine seltene Krankheit den Orphan Drug-Status beantragen ("Orphan Drug" = "Medikament gegen eine seltene Krankheit"). Damit ist für kleine und mittelständische Unternehmen unter anderem der Erlass von rund 250.000 Euro Zulassungsgebühren verbunden; größere Unternehmen erhalten nur 10 % Ermäßigung. Gemessen an den Gesamt-Entwicklungkosten - pro Medikament einschließlich der Rückschläge im Schnitt 1,0 bis 1,6 Milliarden US-Dollar - ist diese Unterstützung jedoch eher symbolisch. Ein Orphan-Medikament erhält zudem eine zehnjährigen Marktexklusivität, die unabhängig vom Patentschutz gilt. Ist sechs Jahre nach der Zulassung die Zahl der Patienten über die Seltenheitsschwelle hinaus gestiegen, verliert das Medikament den Orphan Drug-Status. Derzeit sind in der EU 61 Medikamente mit Orphan Drug-Status zugelassen (siehe www.vfa.de/orphans); 39 davon betreffen Krankheiten, an denen EU-weit sogar weniger als 100.000 Patienten leiden (also weniger als einer von 5.000 EU-Bürgern). Die Anforderungen für die klinische Erprobung und die Zulassung von Medikamenten sind unabhängig von der Häufigkeit der Krankheit: Stets müssen Wirksamkeit, Verträglichkeit und technische Qualität des Medikaments belegt werden. Die Durchführung der dazu notwendigen Studien ist bei seltenen Krankheiten oft besonders schwierig, weil die Teilnehmer weltweit zusammen gesucht werden müssen. Ist das Mittel nach der Zulassung im Einsatz, verlangen die Behörden vom Hersteller noch Berichte über das Behandlungsergebnis bei weiteren Patienten. Kommt ein Orphan-Medikament in Deutschland auf den Markt, muss der Hersteller dafür - wie für jedes andere Präparat - beim Gemeinsamen Bundesausschuss ein Dossier mit Angaben zum Präparat und seinem Nutzen einreichen und später mit dem Spitzenverband der Krankenkassen über den Erstattungsbetrag verhandeln. Das Verfahren unterscheidet sich nur in einem Punkt von dem bei anderen Arzneimitteln: Im Dossier kann sich der Hersteller zur Nutzen-Frage auf die Bewertung im Zulassungsverfahren berufen, da der Orphan-Status an den Nachweis eines Zusatznutzens gebunden ist. Wenn das Medikament einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro oder mehr erzielt, kann der Gemeinsame Bundesausschuss den Zusatznutzen neu prüfen lassen. Der vfa ist der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 45 weltweit führenden Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder des vfa repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland rund 85.000 Mitarbeiter.
Mehr als 17.000 davon arbeiten in Forschung und Entwicklung.
Die Pressekonferenzen des vfa - auch im Internet. Mehr dazu unter: http://www.vfa.de/onlinepk
Die vollständige Pressemitteilung erhalten Sie hier:
http://www.vfa.de/de/presse/pressemitteilungen/pm-007-2012.html
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Dr. Rolf Hömke
Tel: +49 30 20604-204
Fax: +49 30 20604-209
mailto:r.hoemke@vfa.de
Über Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA):
Der Verband Forschender Arzneimittelhersteller e. V. (VFA) ist der Wirtschaftsverband der forschenden Arzneimittelhersteller in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 39 weltweit führenden forschenden Arzneimittelherstellern und über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik.
Die Mitglieder des VFA repräsentieren mehr als zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland rund 86.000 Mitarbeiter. Sie gewährleisten den therapeutischen Fortschritt bei Arzneimitteln und sichern das hohe Niveau der Arzneimitteltherapie.
Mehr als 14.500 ihrer Mitarbeiter sind in Deutschland für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln tätig. Allein in Deutschland investieren die forschenden Arzneimittelhersteller jährlich über 3,9 Mrd Euro in die Arzneimittelforschung für neue und bessere Medikamente.
Firmenkontakt:
Dr. Rolf Hömke
Tel: +49 30 20604-204
Fax: +49 30 20604-209
mailto:r.hoemke@vfa.de
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Die Mitglieder des VFA repräsentieren mehr als zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland rund 86.000 Mitarbeiter. Sie gewährleisten den therapeutischen Fortschritt bei Arzneimitteln und sichern das hohe Niveau der Arzneimitteltherapie.
Mehr als 14.500 ihrer Mitarbeiter sind in Deutschland für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln tätig. Allein in Deutschland investieren die forschenden Arzneimittelhersteller jährlich über 3,9 Mrd Euro in die Arzneimittelforschung für neue und bessere Medikamente.
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Die Pressemeldung "Pharmaforschung bringt über 20 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen in die Zulassung" unterliegt dem Urheberrecht der pressrelations GmbH. Jegliche Verwendung dieses Textes, auch auszugsweise, erfordert die vorherige schriftliche Erlaubnis des Autors. Autor der Pressemeldung "Pharmaforschung bringt über 20 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen in die Zulassung" ist Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA).